帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD全球独家授权让Axovant 科技有限公司股价翻倍

Axovant 科技有限公司 (纳斯达克: 轴突) 在公司宣布新的许可协议后, 星期三初股价翻了一番。
今日，Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权，开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。

 
 
帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病，影响了美国100多万人，全球400-600万人，它的发病率随着人口老龄化而增加。帕金森病患者会经历震颤、肢体僵硬、身体运动缓慢、步态和平衡问题等症状，给生活带来巨大的身体和精神负担。
AXO-Lenti-PD作为下一代基因疗法，为帕金森病的治疗带来新的可能。它可以提供三种基因，编码大脑中合成多巴胺所需的一组关键酶。该药物相比其前身产品ProSavin®，具有修饰的有效载荷配置，可进一步改善内源性多巴胺的产生。Oxford BioMedica已经成功完成ProSavin®的1/2期研究，并抵达主要终点。其结果表明，在6个月和12个月时，通过UPDRS第III部分评分测量，该药物证明了其安全性和耐受性，以及对运动功能的显著改善。虽然帕金森病会导致逐渐退化，但该药物给大多数患者带来的改善可持续达四年。
根据与Oxford BioMedica签订的许可协议条款，Axovant将首先支付3000万美元，以获得AXO-Lenti-PD及其前身产品ProSavin®的权利。如果该药物获得批准，Oxford BioMedica还有资格额外获得超过8.12亿美元的开发、监管和推广里程碑费用，以及AXO-Lenti-PD的净销售额特许权使用费。
帕 Cheruvu 博士, Axovant 的首席执行官, 评论说:
Axovant 仍然致力于为严重的神经退行性疾病 (如帕金森病) 开发创新疗法, 我们很高兴与牛津牛津合作, 这是公认的细胞和基因治疗的全球领导者。我们也很高兴欢迎弗雷泽来到我们的领导团队。他在基因治疗制造方面带来了两年的经验, 并将致力于在 Axovant 建立世界级的基因治疗能力。我们将继续追求以变革科学为基础的有前途的新的治疗方法, 并将进一步扩大我们的管道与高品质的资产, 如 AXO-Lenti-PD。这是我们的长期目标的一部分, 建立 Axovant 成为一个领导者的发展和商业化的创新新药的神经迹象。